In het LUMC hebben de afdeling Immunologie en het Willem-Alexander Kinderziekenhuis (WAKZ) met succes stamcelgentherapie toegepast bij twee baby’s met de levensbedreigende afweerstoornis SCID. De Europese Commissie geeft nu toestemming om de studie naar deze behandeling met twee jaar te verlengen.
SCID (Severe Combined ImmunoDeficiency) is een zeer zeldzame ernstige erfelijke aandoening waarbij baby’s worden geboren zonder afweersysteem. Hoogleraar Arjan Lankester vertelt dat snel ingrijpen noodzakelijk is omdat zo’n baby anders binnen een jaar zal overlijden door ernstige infecties. Hij is hoogleraar kindergeneeskunde, in het bijzonder stamceltransplantatie, in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). “Gelukkig is SCID sinds enkele jaren opgenomen in de hielprik. Hierdoor is deze ziekte vroegtijdig op te sporen en kunnen patiënten in goede conditie een stamceltransplantatie ondergaan. Helaas is er voor ruim de helft van de kinderen geen goed passende donor en resulteert de onvermijdelijke behandeling in meer bijwerkingen en een lagere kans op genezing en overleving.”
Om ook die groep adequaat te behandelen, heeft het LUMC gentherapie ontwikkeld en dan specifiek voor het type RAG1-SCID. Hoogleraar Frank Staal, hoogleraar moleculaire stamcelbiologie in het LUMC, legt uit dat hiervoor stamcellen van de patiënt zelf worden gebruikt. “Met een kreupel virus als kruiwagen brengen we in deze autologe stamcellen het ontbrekende gen dat belangrijk is voor de opbouw van het afweersysteem. Die gerepareerde cellen geven we terug via een infuus. Anderhalf jaar geleden hebben we de eerste baby op deze wijze geholpen en eind vorig jaar een tweede.” Lankester noemt de ingrepen succesvol. “Uiteraard is de ervaring beperkt, maar de resultaten zijn hoopgevend. Er zijn geen complicaties en de eerste baby heeft al een immuunsysteem dat nauwelijks te onderscheiden is van een gezonde leeftijdgenoot.”
Boeiend stuk op de site van de Universiteit Leiden.
