Willeke van Roon

Willeke van Roon is moleculair bioloog bij het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Haar onderzoek richt zich op zeldzame erfelijke hersenaandoeningen met afwijkende eiwitophopingen als pathologisch kenmerk. Haar onderzoek is translationeel en ze werkt nauw samen met klinische afdelingen, biotechnologie- en farmaceutische bedrijven en patiëntenvertegenwoordigers. Ze is geïnteresseerd in het begrijpen van ziektemechanismen die nieuwe doelwitten kunnen onthullen die kunnen worden gebruikt voor therapieontwikkeling.

Haar studie en opleiding tot bioloog heeft ze afgerond aan de Rijksuniversiteit Groningen, met als specialisatie Medische Biologie. Aanvankelijk werkte ze bij het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) aan celtransplantatie-therapieën voor de ziekte van Parkinson. In 2005 startte ze haar eigen onderzoeksgroep op bij de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Nu bestudeert haar groep verschillende ziekten, waarvan er vele tot de groep van polyglutamine-aandoeningen behoren. Ze gebruiken postmortem menselijk hersenweefsel, diermodellen en geïnduceerde pluripotente stamcelmodellen (iPSC) om ziektepathologie te ontrafelen en RNA-gerichte therapieën te ontwikkelen.

Naast haar eigen onderzoeksgroep is ze mededirecteur van het Dutch Centre of RNA Therapeutics en bestuurslid van het Europese 1 Mutatie-1 Medicijn (1M1M) netwerk waar ze hun expertise in de ontwikkeling van RNA-targeting-therapieën willen toepassen op patiënten met unieke mutaties die geen zicht hebben op therapieën die zijn ontwikkeld via de reguliere klinische praktijk. Daarvoor werken ze nauw samen met Europese en mondiale partners om hindernissen op het gebied van praktische, juridische en ethische kwesties te overwinnen.