Gentherapie gebruikt veilige virussen om defecte genen te herstellen of te vervangen, waardoor het mogelijk wordt de genetische oorzaak van een ziekte te corrigeren – iets wat voorheen niet kon. Tavira Therapeutics, een spin-off die vorig jaar werd opgericht aan KU Leuven, wil een innovatieve technologie te ontwikkelen die de doeltreffendheid van huidige gentherapieën kan verbeteren.
“In de meest voorkomende vorm van gentherapie worden therapeutische genen in het lichaam van de patiënt gebracht via een virus dat bekendstaat als het adeno-geassocieerd virus (AAV),” legt professor Els Henckaerts van de Trellis onderzoeksgroep uit, die deel uitmaakt van de KU Leuven departementen voor Cellulaire en Moleculaire Geneeskunde, en Microbiologie, Immunologie en Transplantatie.
“AAV-virussen zijn niet-pathogeen – met andere woorden ongevaarlijk – en hebben een unieke set eigenschappen waardoor ze ideale dragers zijn voor genoverdracht. Maar ze richten zich niet altijd zo efficiënt op de weefsels en cellen die de therapeutische genen moeten ontvangen die erin verpakt zijn. Dat betekent dat er veel virus in één dosis gebruikt moet worden om er zeker van te zijn dat genoeg ervan de doelcellen bereikt. Soms kan dit ongewenste bijwerkingen veroorzaken, wat niet ideaal is.”
Enkele jaren geleden ontwikkelde de Trellis onderzoeksgroep een innovatief proces dat de virussen uitrust met moleculen die hen nauwkeurig richten op de juiste locaties. Die vooruitgang maakt een efficiëntere levering van de genen mogelijk, en kan ertoe bijdragen dat toekomstige AAV-gentherapieën minder bijwerkingen hebben.
Lees het hele bericht op de
site van de KU Leuven.
