Ons droomproject is het bouwen van een centrum dat op maat gemaakte genetische behandelingen ontwikkelt voor personen die getroffen zijn door zeldzame erfelijke aandoeningen, en uiteindelijk de kwaliteit van leven voor deze patiënten verbetert in Nederland en daarbuiten. Een zeldzame ziekte wordt gedefinieerd als een aandoening die bij minder dan 1 op de 2.000 mensen in Europa voorkomt. Wereldwijd zijn er ongeveer 10.000 erkende zeldzame ziekten, waarvan de meeste van genetische oorsprong zijn. Naar schatting wordt 6-8% van de wereldbevolking getroffen door een zeldzame ziekte. Voor meer dan 95% van deze aandoeningen is geen gerichte behandeling beschikbaar en er zijn weinig commerciële prikkels om behandelingen voor kleine groepen patiënten te ontwikkelen.
Annemieke Aartsma-Rus, Willeke van Roon en Marlen Lauffer beantwoordden samen ‘de jaarlijkse vraag‘.
